In spezialisierten ALS-Zentren in Deutschland werden – unter besonderen Umständen – experimentelle Medikamente eingesetzt, die bisher nicht zugelassen sind. Dabei handelt es sich um pharmakologische Substanzen, für die medizinisch-wissenschaftliche Hinweise oder experimentelle Daten vorliegen, die einen Behandlungsversuch bei der ALS rechtfertigen. Diese Behandlungsversuche werden „individuelle Heilversuche“ (IHV) genannt. Eine weitere Form der experimentellen Therapie betrifft Medikamente, die für andere Erkrankungen bereits etabliert und zugelassen sind, aber für die ALS bisher nicht ausreichend untersucht und nicht zugelassen sind. Die Behandlung mit Medikamenten außerhalb der ursprünglichen Zulassung ist unter der Bezeichnung „Off-Label-Behandlung“ (OLB) bekannt. Privatdozent Dr. Patrick Weydt, Neurologe, klinischer Forscher und Leiter der ALS-Ambulanz am Universitätsklinikum Bonn, hat ärztliche Erfahrungen mit IHV gemacht, die er in diesem Podcast teilt. Die medizinischen, ethischen und formalen Voraussetzungen für individuelle Heilversuche sowie die Off-Label-Behandlung stehen dabei im Vordergrund. Dabei wurden die folgenden Fragen adressiert:

• Begriffsklärung von „individuellen Heilversuchen“ (IHV)
• Abgrenzung von IHV und klinischen Studien
• Ärztliche Entscheidungsfindung und Kompetenz
• Risiken für Patienten
• Formale Voraussetzungen zur Teilnahme
• Beratung durch Ethikkomitee
• Bedeutung von Biomarkern (NfL, Troponin T) für die Auswertung von IHV
• „Compassionate Use“ in den USA im Vergleich zum IHV in Deutschland
• Abwägung von experimenteller Therapie (IHV) und etablierter Behandlung (z. B. Beatmungsversorgung)
• Erfolgskriterien und Wirksamkeitsparameter (ALSFRS-R, NfL, Troponin T, BMI)
• Off-Label-Behandlung (OLB)
• IHV in der Zukunft

Das Gespräch mit PD Dr. Patrick Weydt wurde mit Prof. Dr. Thomas Meyer geführt, Neurologe und Leiter der ALS-Ambulanz der Charité.

Über den ALS-Podcast

Der ALS-Podcast wird durch die Boris Canessa ALS Stiftung unterstützt und ermöglicht (https://canessa-als-stiftung.org)

Über die ALS-Ambulanz der Universität Bonn

https://www.ukbonn.de/muskel/ambulanz-fur-als-und-andere-motoneuronerkrankungen

Das Molekül „Troponin T“ ist seit langer Zeit als Schnelltest für die Schädigung der Herzmuskulatur bei einem Herzinfarkt bekannt. Troponin T hat sich in den letzten Jahren als Biomarker der ALS – als Marker der Diagnose, der Prognose und für das Ansprechen auf neuartigen Therapien – etabliert. Privatdozent Dr. Patrick Weydt, Neurologe, klinischer Forscher und Leiter der ALS-Ambulanz am Universitätsklinikum Bonn, erforscht mit seinem Team diesen Biomarker bei der ALS. Der Stand der Forschung zu Troponin T ist Thema im ALS-Podcast. Dabei wurden die folgenden Fragen adressiert:

• Troponin – ursprüngliche Bedeutung als Biomarker für Herzinfarkt
• Unterschied zwischen „Troponin T“ (Biomarker bei der ALS oder dem Herzinfarkt) und „Troponin I“ (nur Biomarker beim Herzinfarkt)
• Geschichte der Troponin T-Forschung am ALS-Zentrum in Bonn
• Grenzwerte von Troponin T bei der ALS
• wiederholte Analyse von Troponin T im ALS-Verlauf
• Verbesserung der ALS-Diagnose durch kombinierte Analyse von Neurofilament Light Chain (NfL) und Troponin T
• Normaler Troponin T-Test – kein Ausschluss einer ALS
• Troponin T als Biomarker für eine Schädigung des zweiten motorischen Neurons
• Bedeutung von Troponin als Therapiemarker bei der Behandlung mit Tofersen
• offene Forschungsfragen zu Troponin T

Das Gespräch mit PD Dr. Patrick Weydt wurde mit Prof. Dr. Thomas Meyer geführt, Neurologe und Leiter der ALS-Ambulanz der Charité.

Ausgewählte Publikationen der klinischen Forschungsgruppe in Bonn

Lindenborn P, Fabian R, Grehl T, Nazlican H, Meyer T, Bernsen S, Weydt P. Combination of Serum Neurofilament Light Chain and Serum Cardiac Troponin T as Biomarkers Improves Diagnostic Accuracy in Amyotrophic Lateral Sclerosis. Ann Neurol. 2025 Oct 24. doi: 10.1002/ana.78066.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41133969

Bernsen S, Fabian R, Koc Y, Schumann P, Körtvélyessy P, Castro-Gomez S, Meyer T, Weydt P. Serum Cardiac Troponin T Levels as a Therapy Response Marker in Tofersen-Treated ALS. Muscle Nerve. 2025 Sep;72(3):509-514. doi: 10.1002/mus.28453.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40491248

Castro-Gomez S, Radermacher B, Tacik P, Mirandola SR, Heneka MT, Weydt P. Teaching an old dog new tricks: serum troponin T as a biomarker in amyotrophic lateral sclerosis. Brain Commun. 2021 Nov 17;3(4):fcab274. doi: 10.1093/braincomms/fcab274.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34993474

Über den ALS-Podcast

Dieser Podcast wird durch die Boris Canessa ALS Stiftung unterstützt. Informationen zur Stiftung und ihren geförderten Projekten finden Sie auf der Website: ⁠https://canessa-als-stiftung.orgÜber die ALS-Ambulanz der Charité

Auf der Website der ALS-Ambulanz der Charité erhalten Sie einen umfassenden Überblick zur Diagnostik, Behandlung und Versorgung der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS) sowie aktuelle Nachrichten zur ALS: https://www.als-charite.de.

Der ALS-Podcast mit dem Titel „Offene Fragen zur ALS“ greift Fragen auf, die per E-Mail und in den Kommentarfeldern auf diesem YouTube-Kanal gestellt wurden. Dieser Podcast ist die vierte Folge in dem Format „Offene Fragen zur ALS“. Die Fragen stellt Patrick Großmann –Journalist, Unternehmer und selbst an ALS erkrankt. Neben den Fragen aus der „Community“ bringt er eigene Themen und persönliche Sichtweise ein, die für eine größere ALS-Öffentlichkeit von Interesse sind.

• genetische Therapie – Bericht und Kommentierung zu aktuellen Entwicklungen
• Überlegungen zur Tofersen-Therapie bei ALS-Patienten ohne SOD1-Mutation
• „Small interfering RNA“ (siRNA) als neuartige Arzneimittelform bei SOD1-ALS
• „Gen-Schere“ CRISPR-Cas9 – Vor- und Nachteil des Konzeptes
• individuelle Heilversuche (IHV) zur genetischen Therapie in Bonn, Berlin und Ulm
• „Plattform-Studien“ mit Reduktion der Placebogruppe in den USA; HEALEY ALS platform trials
• Bekenntnis des Unternehmens Eli Lilly Inc. zur Medikamentenentwicklung bei der ALS
• unterschiedliche Strategien von Medikamentenentwicklung
• öffentliche Forschungsförderung in den USA in der Trump-Administration
• Unterfinanzierung der ALS-Therapieforschung in Deutschland im Vergleich zu den USA
• Studienergebnisse von AP101 (Phase 2) mit Antikörpertherapie gegen SOD1-Aggregate
• Gründe für die Einschluss- und Ausschlusskriterien bei ALS-Studien
• Neurofilament ligth chain (NfL) bei klinischen Studien
• NfL bei der bulbären ALS
• Definition von Krankheitsbeginn („Onset“) und prodromale Phase der ALS
• ALS und COVID-19
• Autoantikörper bei der ALS
• regulatorische T-Zellen bei C9orf72-ALS
• physikalische Therapie bei der ALS (Vibrationsplatten; Zwerchfellstimulation; Neuromodulation)
• Schmerzen bei der ALS

Das Gespräch von Patrick Großmann wird mit Prof. Dr. Thomas Meyer geführt – Neurologe und Leiter der ALS-Ambulanz der Charité. Der ALS-Podcast in dem Format “Offene Fragen zur ALS” wird im Abstand von mehreren Monaten wiederholt – je nach Eingang von weiteren offenen Fragen. Diese Fragen können direkt in den Kommentarfeldern des ALS-Podcast gestellt oder per E-Mail versendet werden: als-ambulanz@charite.de (Kennwort “ALS-Podcast – offene Frage zur ALS” in der Betreffzeile).

Link zum Podcast: HEALEY ALS platform trials – https://www.massgeneral.org/neurology/als/research/platform-trial

Dieser Podcast wird durch die Boris Canessa ALS Stiftung unterstützt. Informationen zur Stiftung und ihren geförderten Projekten finden Sie auf der Website: https://canessa-als-stiftung.org