Exploring Bone Marrow Transplant in Galactosemia
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このコンテンツについて
In this episode, we dive into new research on bone marrow transplantation as a potential approach to treating Classic Galactosemia. Dr. Judy and her team share insights from their recent study, walking us through why they pursued this line of research, how the experiments were designed, and what they discovered. We talk about the role of biomarkers, the challenges of translating findings from animal models to human patients, and the importance of continued NIH funding to push rare disease science forward. Along the way, the team reflects on their own experiences in the lab and what it means to see their work connect to families living with Galactosemia
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