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Edición genética dentro de un bebé: Cómo se corrigió una mutación para salvarle la vida

Edición genética dentro de un bebé: Cómo se corrigió una mutación para salvarle la vida

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Un hito histórico en medicina ha ocurrido: por primera vez se corrigió una mutación genética directamente dentro del cuerpo de un bebé humano vivo.Analizamos cómo fue posible tratar una enfermedad congénita mediante edición genética in vivo usando CRISPR. Desarmamos cada componente científico: el problema metabólico, la mutación puntual, el sistema CRISPR-Cas, los lípidos ionizables y la precisión molecular que permitió cambiar una sola letra del ADN sin alterar la línea germinal.El estudio fue liderado por Kiran Musunuru y Rebecca Ahrens-Nicklas publicado en The New England Journal of Medicine, marcando un cambio de paradigma en la medicina personalizada.


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