49. New Treatment Hope for Rare Childhood Leukemia
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In this episode of Game Over: c*ncer, we sit down with Dr. Elliot Stieglitz, a leading pediatric hematologist-oncologist and researcher at UCSF, to break down the reality behind pediatric cancer research, clinical trials, and breakthrough treatments for rare diseases like juvenile myelomonocytic leukemia (JMML).
JMML is a rare and aggressive form of childhood leukemia affecting just 50–100 children per year in the United States, yet it presents some of the biggest challenges in diagnosis and treatment. Historically, survival rates have been low, and treatment options have been limited.Dr. Stieglitz shares how his groundbreaking research into RAS gene mutations and DNA profiling has:
- Revolutionized how JMML is diagnosed
- Enabled faster, more accurate testing worldwide
- Helped doctors predict which patients need aggressive treatment
- Opened the door to targeted therapies and clinical trials
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